学上相似的细微

[abdullah4471]

作用的部分，以实现有效的组织递送。道迪，2017）。 化学问题 由于特定化学类别中的各个 RNA 靶向寡核苷酸仅在序列上有所不同，因此每个类别的成员具有相似的物理化学特征，因此具有共同的药代动力学和生物学特性。然而，每种化学类别都不同，甚至在没有该领域经验的科学家看来化修改（例如，2'- O-甲氧基乙基（2'-MOE）与 2'-甲氧基）也可

能导致化学性质发生重大变化。效力、药代动力学C级执行名单和通用化学类效应（贝内特和斯威兹，2010）。因此，精确定义 RNA 靶向寡核苷酸的化学性质至关重要。图 2显示了正在开发的主要化学类别并总结了它们的特性。 作用机制 考虑设计用于与 RNA 中的同源序列结合的寡核苷酸的一种

信息方式是，它们是改变 mRNA 复杂的中间代谢的试剂。这从前 mRNA 的转录开始，包括 RNA 加工、运输和翻译利用，然后是降解（克鲁克等人，2008）。这些药物旨在改变 mRNA 的中间代谢（图 3），这意味着 mRNA 中间代谢的步骤速率和药物作用速率对于定义观察到的最终药理作用非常重要（维